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Las personas con autismo comparten características que se manifiestan de forma diferente en cada una. Un enfoque para abordar el reto de las muchas etiologías posible del TEA es definir una fisiopatología común que puede contribuir a los síntomas diagnósticos básicos, independientemente de los desencadenantes genéticos y ambientales. La hipótesis de los autores es que existe una respuesta celular conservada a la perturbación metabólica que es compartida por todos los niños con TEA. Esto se llama la hipótesis del peligro celular.

La formulación de la hipótesis de peligro celular se basó en el reconocimiento de que las vías metabólicas similares fueron reguladas de forma coordinada como una respuesta adaptativa a la amenaza celular independientemente de si la perturbación fue causada por un virus, una bacteria, formas genéticas de enfermedad mitocondrial o trastornos del desarrollo neurológico con complejos mecanismos gen-medio ambiente como el autismo. Varias características llevaron a los autores a  probar la hipótesis de que la respuesta al peligro celular se mantuvo por una señalización purinergica.

La Suramina tiene muchas acciones y es uno de los más antiguos fármacos de uso aún médico. Es el más viejo de una clase creciente de drogas antipurinergica (APDs), siendo una de sus acciones mejor estudiadas la inhibición de la señalización purinérgica.

El estudio examinó los efectos de la dosis baja de suramina o placebo en 10 niños con trastorno del espectro autista de 5-14 años, pareados por edad, cociente intelectual y gravedad de los síntomas de autismo. No se encontraron problemas de seguridad. Los estudios metabólicos confirmaron la importancia de la respuesta al peligro celular y la señalización purinérgica.

Una única dosis intravenosa de suramina se asoció con puntuaciones mejoradas para el lenguaje, la interacción social y la disminución de los comportamientos restringidos o repetitivos medidos por ADOS, ABC, ATEC y CGI. Ninguna de estas mejoras ocurrió en los cinco niños que recibieron placebo. La generalización de estos hallazgos es desconocida. Se necesitarán estudios futuros para confirmar estos hallazgos en un mayor número de niños con TEA y para evaluar si unas pocas dosis de suramina administradas durante unos meses son seguras y pueden facilitar mejoras continuas.

Nota especial de los autores

La Suramina no está aprobada para el tratamiento de los síntomas nucleares del autismo. Al igual que muchos fármacos intravenosos, cuando se administran incorrectamente por personal no entrenado, con una dosis y horarios erróneos, sin una cuidadosa medición de los niveles de fármaco y control de la toxicidad, la suramina puede causar daño. Se necesitarán ensayos clínicos cuidadosos durante varios años en varios sitios para aprender a usar dosis bajas de suramina con seguridad en el autismo e identificar interacciones de drogas y raros efectos secundarios que no se pueden predecir actualmente. Se advierte enérgicamente contra el uso no autorizado de suramina.

Modificado de: Naviaux RK, Curtis B, Li K, Naviaux JC, Bright AT, Reiner GE, et al. (2017) Low-dose suramin in autism spectrum disorder: a small, phase I/II, randomized clinical trial. Annals of Clinical and Translational Neurology 4 (7): 491–505